未承認医薬品使用問題

類型II：過去５年間に学会・患者団体からの要望があり、かつ2005年３月以前に欧米４か国で承認されたもの

(1)国内治験前の未承認薬

なし(国内治験中・審査中に移行）

(2)国内治験中〜申請準備中の未承認薬

成分名	概要	海外承認状況	要望元	国内の現況
一酸化窒素	呼吸器官用薬	米 （新生児の低酸素性呼吸不全）	日本未熟児新生児学会 　　　（平成１３年１１月）	未承認薬としての使用要望はなし
エノキサパリン	血液凝固阻止剤	米 （深部静脈血栓症、不安定狭心症、非Q波心筋梗塞） 英 （血栓症、深部静脈血栓症） 仏・独 　（血栓症）	日本血栓止血学会、日本産科婦人科学会、日本産婦人科・新生児血液学会、日本集中治療医学会、日本静脈学会、日本心臓病学会、日本整形外科学会、日本泌尿器科学会、日本麻酔科学会、肺塞栓症研究会 　　　（平成１６年８月）	未承認薬としての使用要望はなし
ナタリズマブ	抗多発性硬化症剤	米（多発性硬化症） 平成17年３月有害事象により販売中止	国立病院機構宇多野病院・関西脳神経筋センター 　　　（平成１７年２月）	未承認薬としての使用要望あり

(3)国内承認審査中の未承認薬

成分名	概要	海外承認状況	要望元	国内の現況
ジアゾキサイド →WG検討結果報告書1 →WG検討結果報告書2	糖尿病用剤	米・独･仏 　（低血糖症）	日本小児内分泌学会 　　　（平成１７年３月）	承認審査中、 安全性確認試験実施中
サリドマイド	抗癌剤	米（結節性紅斑） 豪（多発性骨髄腫）	日本骨髄腫患者の会 　　（平成14年10月、平成15年７月） 日本ハンセン病学会（平成15年２月）	承認審査中
クロザピン	統合失調症用薬	米・英・仏 （統合失調症）	全国精神障害者家族会連合会 　　　（平成１６年１月）	未承認薬としての使用要望はなし
抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン	免疫抑制剤	米 （腎移植における急性拒絶反応） 仏 （臓器移植における急性拒絶反応）	日本血液学会、日本臨床血液学会 　（平成１４年１２月、平成１５年７月） 名古屋第一赤十字病院 　　　（平成１４年１２月）	未承認薬としての使用要望はなし
酢酸セトロレリクス	生殖器官用剤	米・独・英・EU （不妊症）	日本産婦人科学会（平成１６年５月） 日本受精着床学会（平成１６年６月） 日本不妊学会（平成１６年１１月）	未承認薬としての使用要望はなし
ロテプレドノール	眼科用剤	米（アレルギー性結膜炎、眼炎症）	日本眼科アレルギー研究会 　　　（平成１３年９月）	未承認薬としての使用要望はなし

(4)未承認薬として検討されていた成分で、承認されたもの

成分名	商品名	概要	海外承認状況	要望元	備考
オキサリプラチン	エルプラット注射用100mg(ヤクルト）	抗癌剤	米・英・仏 （転移性結腸直腸癌）	癌と共に生きる会 　　　（平成１６年１月）	2005.3.18承認 2005.4.6薬価収載
ボセンタン水和物	トラクリア錠62.5�r （アクテリオン）	血圧降下剤	米・EU （肺高血圧症）	日本循環器学会、日本心臓病学会 　　　（平成１５年１１月）	2005.4.14承認 2005.6.3薬価収載
ボリコナゾール	ブイフェンド錠50�r ブイフェンド錠200�r ブイフェンド200�r静注用 （ファイザー）	合成抗菌剤 （抗真菌剤）	米・EU （真菌症）	日本化学療法学会 　　　（平成１５年１０月）	2005.4.14承認 2005.6.3薬価収載
硫酸クロピドグレル	プラビックス錠75�r （サノフィ・アベンティス）	血液凝固阻止剤	米・独・英・仏 （虚血性心疾患、脳卒中）	日本循環器学会、日本心臓病学会、日本心血管インターベンション学会 　　　（平成１４年１２月） 日本脳卒中学会 　　　（平成１６年２月）	☆虚血性脳血管障害のみ適応 2006.1.23承認 2006.4.28薬価収載
イヌリン	イヌリード注 （日研→興和）	腎機能検査薬	米（腎機能検査）	日本腎臓学会 　　　（平成１５年１月）	2006.6.1薬価収載
アリピプラゾール	エビリファイ�r錠3�r、6�r、散10％ （大塚）	統合失調症用薬	米（統合失調症）	全国精神障害者家族会連合会 　　　（平成１６年１月）	2006.6.1薬価収載
インターフェロンベータ - 1a	アボネックス筋注用シリンジ30μｇ （バイオジェン・アイデック）	抗多発性硬化症剤	米・英・独・仏・EU （多発性硬化症）	国立病院機構宇多野病院・関西脳神経筋センター 　　（平成１７年２月）	2006.7.26承認 2006.9.15薬価収載
ラロニダーゼ （α-L-イズロニダーゼ （遺伝子組換え）） →WG検討結果報告書	アウドラザイム点滴静注入液 （ジェンザイム）	酵素製剤	米・EU 　（�T型ムコ多糖症）	日本ムコ多糖症親の会 　　　（平成１６年１１月）	2006.10.20承認 2006.12.1薬価収載
ボルテゾミブ →WG検討結果報告書	ベルケイド注射用3�r （ヤンセン）	抗癌剤	米（多発性骨髄腫）	日本骨髄腫患者の会 　　（平成１５年７月、平成１６年６月）	2006.10.20承認 2006.12.1薬価収載
塩酸レミフェンタニル	アルチバ静注用2mg､5mg （ヤンセン）	鎮痛剤	米・独・英 （全身麻酔の導入・維持、術後疼痛）	日本麻酔科学会 　　　（平成１６年６月）	2006.10.20承認 2006.12.1薬価収載
ペメトレキシド	アリムタ注射用5�r （イーライリリー）	抗癌剤	米（悪性胸膜中皮腫）	中皮腫・アスベスト疾患患者の会 　　　（平成１６年８月）	2007.1.4承認 2007.1.19薬価収載
エベロリムス	サーティカン錠0.25mg、0.5mg、0.75mg （ノバルティス）	免疫抑制剤	独・EU （移植片拒絶反応）	国立循環器病センター、大阪大学医学部付属病院、東京女子医科大学、日本心臓移植研究会 　　　（平成１６年３月）	2007.3.16薬価収載
フォンダパリヌクス	アリクストラ皮下注1.5mg、2.5mg （GSK）	血液凝固阻止剤	米・EU （深部静脈血栓症）	日本血栓止血学会、日本産科婦人科学会、日本産婦人科・新生児血液学会、日本集中治療医学会、日本静脈学会、日本心臓病学会、日本整形外科学会、日本泌尿器科学会、日本麻酔科学会、肺塞栓症研究会 　　　（平成１６年８月）	2007.6.8薬価収載
	○○ （○○）

(5)2005年４月に患者団体から追加で未承認薬使用問題検討会議での検討の要望があった医薬品

成分名	販売名	要望の診断名	欧米４カ国での 承認状況等	備考
ベバシズマブ →WG検討結果報告書	Avastin	結腸直腸癌	米（転移性結腸直腸癌） EU（転移性結腸直腸癌）	2007.4.18承認
セツキシマブ →WG検討結果報告書	Erbitux	結腸直腸癌	米（イリノテカンに不応又は耐容不能でEGFR陽性の転移性結腸直腸癌） EU（イリノテカンに不応でEGFR陽性の転移性結腸直腸癌）	承認審査中
エルロチニブ →WG検討結果報告書	タルセバ錠	非小細胞肺癌	米（進行性又は転移性の非小細胞肺癌）	2007.10.19承認 2007.12.14薬価収載
テモゾロミド →WG検討結果報告書	Temodar	脳腫瘍、多形性神経膠芽腫	米（退形成性星細胞腫（再発）、膠芽腫） EU（悪性神経膠腫（再発）、膠芽腫）	2006.9.15 薬価収載
ストレプトゾシン →WG検討結果報告書	Zanosar	カルチノイド、抗腫瘍 (悪性膵内分泌腫瘍)	米（転移性膵島細胞癌） 仏（転移性膵島細胞腫）	治験開始の検討要請中
イブリツモマブチウキセタン →WG検討結果報告書	Zevalin	非ホジキンリンパ腫 (低悪性度)、B細胞性悪性リンパ腫	米（Ｂ細胞性非ホジキンリンパ腫） EU（Ｂ細胞性非ホジキンリンパ腫）	承認審査中 オーファンドラッグ指定
リポソーマルドキソルビシン →WG検討結果報告書	Doxil	卵巣癌、カポジ肉腫	米（AIDS関連カポジ肉腫、卵巣癌） EU（AIDS関連カポジ肉腫、卵巣癌）	207.1.4承認 2007.1.19薬価収載 （AIDS関連カポジ肉腫）
トシツモマブ →WG検討結果報告書	Bexxar	非ホジキンリンパ腫 (低悪性度)、B細胞性悪性リンパ腫	米（非ホジキンリンパ腫）
レトロゾール	Femara	乳癌	米（閉経後乳癌） EU（閉経後乳癌）	2006.1.23承認 2006.4.28薬価収載
フルベストラント	Faslodex	乳癌	米（閉経後乳癌） EU（閉経後乳癌）	国内治験中
トリプトレリン	Trelstar Depot	前立腺癌	米（前立腺癌） 独（前立腺癌） 仏（前立腺癌、思春期早発症、子宮内膜症、不妊症）
アミノグルテチミド	Cytadren	前立腺癌	米（閉経後又は卵巣切除後の患者における転移性乳癌、クッシング病） 英、独、仏（閉経後又は卵巣切除後の患者における転移性乳癌、クッシング病）
アレムツズマブ →WG検討結果報告書	Campath	慢性リンパ球性白血病	米（B細胞白血病） EU（B細胞白血病）	国内治験中
チオグアニン	Thioguanine	急性リンパ球性白血病、急性骨髄性白血病及び、骨髄単球性白血病、慢性骨髄性白血病	米（急性非リンパ球性白血病の緩解・地固め療法（維持療法には推奨されない）、慢性骨髄性白 血病）
テニポシド	Vumon	急性リンパ球性白血病	米（悪性脳腫瘍、膀胱癌、悪性リンパ腫、ホジキン病、難治性小児急性白血病） 独、仏（悪性脳腫瘍、膀胱癌、悪性リンパ腫、ホジキン病、難治性小児急性白血病）
クロラムブシル	Leukeran	慢性リンパ球性白血病、非ホジキンリンパ腫 (中から高悪性度)、非ホジキンリンパ腫 (低悪性度)、ワルデンシュトレーム-マクログロブリン血症、真性赤血球増加症 (真性多発多血症)、本態性血小板増加症、繊毛上皮腫 (栄養膜芽腫)	米（慢性リンパ球性白血病、悪性リンパ腫（リンパ肉腫，巨大濾胞性リンパ腫)、ホジキン病） 英（慢性リンパ球性白血病、悪性リンパ腫（リンパ肉腫，巨大濾胞性リンパ腫)、ホジキン病、非ホ ジキンリンパ腫、ヴァルデンストレームマクログロブリン血症） 独、仏（非ホジキンリンパ腫、ヴァルデンストレームマクログロブリン血症）
カルムスチン	BiCNU	ホジキン病 (病気�V及び�W期)、非ホジキンリンパ腫 (中から高悪性度)、皮膚T細胞リンパ腫 (菌状息肉腫)、多発性骨髄腫、胃及び膵癌、結腸直腸癌、精巣癌、黒色腫	米（多形性膠芽腫、新たに診断された患者の悪性神経膠腫に手術及び放射線と併用、悪性神経 膠腫の手術前投与） EU（多形性膠芽腫、新たに診断された患者の悪性神経膠腫に手術及び放射線と併用、悪性神経 膠腫の手術前投与）
ロムスチン	CeeNU	ホジキン病 (病気�V及び�W期)、非ホジキンリンパ腫 (中から高悪性度)、胃及び膵癌、子宮頸癌	米（脳腫瘍（原発性及び転移性）、ホジキン病（第二選択薬）） 英（脳腫瘍（原発性及び転移性）、ホジキン病（第二選択薬）、肺がん（特に燕麦細胞カルシノーマ）、悪性黒色腫（転移性）、非ホジキンリンパ腫（第二選択薬）、骨髄腫、消化管腫瘍、腎・睾丸，卵巣，子宮頚部・乳房のカルシノーマの緩和療法（放射線又は手術、他の薬剤と併用） 独、仏（肺がん（特に燕麦細胞カルシノーマ）、悪性黒色腫（転移性）、非ホジキンリンパ腫（第二選択薬）、骨髄腫、消化管腫瘍、腎・睾丸，卵巣，子宮頚部・乳房のカルシノーマの緩和療法（放射線又は手術、他の薬剤と併用）
アバレリクス	Plenaxis	前立腺癌	米（前立腺癌）
フロクスウリジン	FUDR	結腸直腸癌、腎癌	米（手術及び他の治療で効果がみられない消化管のアデノカルシノーマ腫瘍の肝臓転移転移の 緩和療法）
ベキサロテン	Targretin	皮膚T細胞リンパ腫 (菌状息肉腫)	米（皮膚T細胞リンパ腫） EU（皮膚T細胞リンパ腫）	治療上の位置づけ不明
デニロイキンジフチトクス	Ontak	皮膚T細胞リンパ腫 (菌状息肉腫)	米（皮膚T細胞リンパ腫）	欧米でもほとんど使われていない
polifeprosan 20 with carmustine implant	Gliadel Wafer	悪性神経膠腫	米（新たに診断された高分化型神経膠腫に手術及び放射線と併用、多形性膠芽腫の再発に手術 と併用） 英、仏（新たに診断された高分化型神経膠腫に手術及び放射線と併用、多形性膠芽腫の再発に 手術と併用）	標準薬とはいえない
アムサクリン	Amsidyl	急性骨髄性白血病及び骨髄単球性白血病、非ホジキンリンパ腫 (中から高悪性度)	英、独、仏（固形癌、急性非リンパ性白血病、ホジキン病、非ホジキンリンパ腫）	標準薬とはいえない
アザシチジン	Vidaza	急性骨髄性白血病及び骨髄単球性白血病	米（骨髄異形成症候群）	標準薬とはいえない
アナグレリド	Agrylin	真性赤血球増加症 (真性多発多血症)、本態性血小板増加症	米（血小板増加症） EU（血小板増加症）	国内治験中 オーファンドラッグ指定 標準薬とはいえない
メクロレタミン	Mustargen	ホジキン病 (病気�V及び�W期) ホジキン病治療の第一選択（ABVD療法)には含まれない。	米（ホジキン病(Stages III, IV)、リンパ肉腫、慢性骨髄性・リンパ球性白血病、真性赤血球増加、菌 状息肉腫、気管支癌の緩和療法）
バルルビジン	Valstar	膀胱癌	米（BCG不応性の膀胱癌）	標準薬とはいえない
イソスルファン ブルー（色素）	リンファズリン	乳癌	米（乳癌（外科用））	検査薬
ラスブリカーゼ	Elitek	腫瘍崩壊症候群の予防・治療	米（高尿酸血症） EU（高尿酸血症）	国内治験中
放射性リン32P		真性赤血球増加症 (真性多発多血症)、本態性 血小板増加症	米（転移性疾患（癌）の腹膜又は胸膜浸潤） 英、仏（転移性疾患（癌）の腹膜又は胸膜浸潤）	標準薬とはいえない
メチセルジド	Sansert	カルチノイド	英（片頭痛群発頭痛、血管性頭痛の予防、カルチノイド疾患（症候群）による下痢）
プリカマイシン	Mithracin	慢性骨髄性白血病、乳癌	米（精巣腫瘍、悪性腫瘍に伴う高カルシウム血症）
Trysacryl co-polymer (脳塞栓物質)	Embosphere	脳腫瘍	米（子宮筋腫，血管過剰増生腫瘍，動静脈奇形）
トポテカンHycamtin		卵巣癌、乳癌	米（卵巣癌、小細胞肺癌） 英、独、仏（卵巣癌）	国内承認済み （2000.12） （ノギテカン）
三酸化ヒ素	Trisenox	急性骨髄性白血病及び骨髄単球性白血病	米（急性前骨髄球性白血病） EU（急性前骨髄球性白血病）	国内承認済み （2004.10）
ゲムツズマブオゾガマイシン	Mylotarg	急性骨髄性白血病及び骨髄単球性白血病	米（急性骨髄性白血病）	国内承認見込み
ジノプロストン	Prostin E2	難治性悪性腫瘍治療	米（陣痛促進剤、12〜20週の妊娠中絶、28週までの稽留流産又は死産の判定、非転移性妊娠性絨毛性疾患） 独（陣痛促進剤、12〜20週の妊娠中絶、28週までの稽留流産又は死産の判定、非転移性妊娠性絨毛性疾患）	国内承認済み
ペメトレキセド	Alimta	悪性胸膜中皮腫、非小細胞肺癌	米（中皮腫、非小細胞肺癌） EU（中皮腫、非小細胞肺癌）	2007.1.4承認 2007.1.19薬価収載
サリドマイド	Thalomide	多発性骨髄腫	米（結節性紅斑）	承認審査中
ボルテゾミブ	Velcade	多発性骨髄腫	米（多発性骨髄腫） EU（多発性骨髄腫）	2006.10.20承認 2006.12.1薬価収載

(PDF:129KB)（第５回検討会資料2-1）

（6）2005年４月-06年12月に学会・患者団体から追加で早期承認の要望のあった医薬品

成分名	販売名	要望の診断名	欧米４カ国での承認状況等	備考
デキストロプロポキシフェン		癌性疼痛	米（軽度〜中等度の疼痛）英、独、仏（軽度〜中等度の疼痛）
レボルファノール		癌性疼痛	米（中等度〜重度の疼痛）
ヒドロモルフォン		癌性疼痛	米（慢性及び急性疼痛（胆石疝痛、火傷、がん、心臓発作、外傷、腎結石など）） 英（慢性及び急性疼痛（胆石疝痛、火傷、がん、心臓発作、外傷、腎結石など））
メサドン		癌性疼痛	米（オピオイド乱用の解毒） 英（オピオイド乱用の解毒、中等度〜重度の疼痛 独、仏（オピオイド乱用の解毒）
ガバペンチン	ガバベン錠	てんかん	米（てんかん、神経障害性疼痛） 英（てんかん、神経障害性疼痛） 独、仏（てんかん）	2006.9.15 薬価収載
トピラマート	トピナ錠	てんかん	米（てんかん、小児てんかん、成人部分てんかん、片頭痛、レンノックス・ガストー症候群） 英、独（てんかん）	2007.9.21 薬価収載
ラモトリギン	Lamictal	難治てんかん	米（部分てんかん、続発性全般強直間代発作、双極性障害、レンノックス・ガストー症候群） 英（部分てんかん、続発性全般強直間代発作、レンノックス・ガストー症候群） 独、仏（部分てんかん、続発性全般強直間代発作）	承認審査中
レベチラセタム	Keppra	ミオクローヌスてんかん	米（てんかん） EU（てんかん）	国内治験中

(PDF:82KB)（第５回検討会資料2-1）

成分名	販売名	要望の診断名	欧米４カ国での承認状況等	備考
アトバコン／プログアニル	Malarone	多剤耐性熱帯性マラリア	米、英（熱帯熱マラリアの予防、急性非複雑性熱帯熱マラリアの治療） 独、仏（熱帯熱マラリア）
アルテメター／ルメファントリン	Riamet	重症熱帯熱マラリア	英（非複雑性熱帯熱マラリアの治療） 独（合併症のない熱帯熱マラリア）
グルコン酸キニン	Quinimax	重症熱帯熱マラリア	仏（マラリア）
リン酸プリマキン	Primaquine	マラリア	米（三日熱マラリアの再発予防）
リファブチン	Mycobutin	HIV感染患者におけるMycobacterium avium complex感染症	米（進行HIV感染患者におけるMycobacterium avium complex感染症） 英（進行HIV感染患者におけるMycobacterium avium complex感染症、非結核Mycobacterium疾患、肺結核） 独、仏（進行HIV感染患者におけるMycobacterium avium complex感染症、多剤耐性結核菌感染）	承認申請準備中

(PDF:47KB)（第6回検討会資料4）

成分名	販売名	要望の診断名	欧米４カ国での承認状況等	備考
ネララビン →WG検討結果報告書	アラノンジー静注用	T細胞性急性リンパ芽球性白血病、 T細胞性リンパ芽球性リンパ腫	米（T細胞性急性リンパ芽球性白血病、T細胞性リンパ芽球性リンパ腫）	2007.10.19承認
ペグアスパラガーゼ →WG検討結果報告書	Oncaspar	急性リンパ性白血病	米（急性リンパ性白血病） 独（急性リンパ性白血病）	治験開始の検討要請中
フェニル酪酸ナトリウム →WG検討結果報告書	Buphenyl	尿素サイクル異常症	米（尿素サイクル異常症） EU（尿素サイクル異常症）	承認申請及び治験開始の検討要請中
オクスカルバゼピン →WG検討結果報告書	Trileptal	てんかん	米（てんかん部分発作） 英、独（てんかん部分発作）	治験実施中

（PDF:44KB）（第7回検討会資料3）

成分名	販売名	要望の診断名	欧米４カ国での承認状況等	備考
ニチシノン →WG検討結果報告書	Orfadin	遺伝性高チロシン血症�T型	米（2002年）、EU（2005年）で既承認	承認申請の検討要請中
アルグルコシダーゼ アルファ （alglucosidase alfa） →WG検討結果報告書	Myozyme	糖原病�U型（ポンペ病）	EU：2006年3月29日承認	2007.4.18承認

（PDF:51KB）（第8回検討会資料1）

成分名	販売名	要望の診断名	欧米４カ国での承認状況等	備考
フォスフエニトイン →WG検討結果報告書	Cerebyx	てんかん様重積症他	米、英等で既承認	治験開始の検討要請中
デフェラシロックス （deferasirox） →WG検討結果報告書	Ｅｘｊａｄｅ	輸血による慢性鉄過剰	米：2005年11月2日承認	承認審査中

（PDF:48KB）（第9回検討会資料1）

成分名	販売名	要望の診断名	欧米４カ国での承認状況等	備考
イデュルスルファーゼ（idursulfase） →WG検討結果報告書	エラプレース点滴静注液液6mg	ムコ多糖症�U型 （ハンター症候群）	米：2006年7月24日承認	2007.10.4承認 2007.10.17 薬価収載

（PDF:48KB）（第10回検討会資料1）

成分名	概要	要望の診断名	欧米４カ国での承認状況等	備考
アレムツズマブ	ヒト化抗CD52 モノクローナル抗体	B細胞性慢性リンパ性白血病	米、EU等で承認	治験開始の検討要請中
タルク →WG検討結果報告書	胸膜癒着剤	悪性胸水	米、ＥＵ等で承認	治験開始の検討要請中
ヒトパピローマワクチン ワクチン	ワクチン	子宮頸がんの予防	米、ＥＵ等で承認	治験実施中 （ＷＧの検討品目からは除外）
ビガバトリン	抗てんかん薬	難治性てんかん	欧州各国で承認	副作用問題により開発中止

（PDF:51KB）（第11回検討会資料1）

最終更新日　2008年1月6日

（文責：小嶋慎二）